Компания разрабатывает генные препараты для лечения гемофилии форм А и Б. Планируется создать препараты, обеспечивающие высокий уровень синтеза белков F8 и F9 с улучшенными функциональными свойствами.

Гемофилия форм А и Б – сцепленные с X-хромосомой рецессивные наследственные заболевания, связанные с нарушением работы генов, кодирующих факторы свёртывания крови (фактор F8 в случае гемофилии А и фактор F9 в случае гемофилии Б). Симптомами гемофилии являются частые спонтанные кровотечения, а также длительные кровотечения после травм.